Via libera in Italia alla prima terapia al mondo per il trattamento della SMA, l’Atrofia muscolare spinale. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Nusinersen per tutti i pazienti affetti da questa malattia. Spinraza, questo il nome commerciale del farmaco, è sviluppato da Biogen Inc e Ionis Pharmaceuticals.
Una volta tanto è il nostro Paese ad anticipare i tempi e aprire nuovi scenari per il trattamento della malattia. Giuseppe Banfi, Amministratore Delegato Biogen Italia, sottolinea come “l’Italia rappresenta un esempio di eccellenza mondiale per i tempi accelerati di approvazione e di accesso alla terapia”.
L’Atrofia muscolare spinale è una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile. L’approvazione della terapia Nusinersen si basa sui risultati di due studi che hanno evidenziato una diminuzione della mortalità fino al 47% inoltre un calo significativo ha riguardato anche la ventilazione permanente e la perdita progressiva delle funzioni motorie nei bambini.
“Organizzeremo a breve una giornata d’incontro per presentare la terapia nusinersen alle famiglie e ai pazienti, spiegando loro anche i criteri di accesso al farmaco. È tempo di festeggiare, comincia una nuova era per tutti coloro che nel nostro Paese lottano contro l’Atrofia muscolare spinale”, così la presidente nazionale di Famiglie SMA Daniela Lauro.
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